Prakash Chandran: La realización de investigaciones contemporáneas, meticulosas e innovadoras para mejorar la atención de los pacientes es la piedra angular de los Hospitales Shriners para Niños y la Misión de Portland. A lo largo de los años, los investigadores del Hospital Shriners Portland han realizado importantes avances que mejoran la atención y la calidad de vida de millones de niños con afecciones ortopédicas.

Nos acompaña hoy la Dra. Susan Sienko, miembro del equipo de investigación clínica del Hospital Shriners Portland y actual presidenta de la Academia Estadounidense de Parálisis Cerebral y Medicina del Desarrollo. Susan y su equipo colaboran con médicos y clínicos del hospital en estudios de investigación que examinan la eficacia de las opciones de tratamiento actuales y encuentran formas nuevas e innovadoras de ayudar a los niños con necesidades complejas.

Bienvenido a Healing Heroes PDX, la serie de podcasts de los especialistas de los Hospitales Shriners para Niños Portland. Mi nombre es Prakash Chandran. Dra. Sienko, es un placer tenerla con nosotros hoy. Esperaba que pudiera comenzar dándonos una introducción sobre qué es exactamente la investigación clínica.

Dra. Susan Sienko: Entonces, investigación clínica, hay dos tipos de investigación, está la investigación clínica, que está más involucrada con el paciente. Y está la investigación científica básica, que está más involucrada con células o ratones o cosas por el estilo. Entonces, ¿qué es la investigación clínica? Es una investigación que evalúa directamente al paciente y tiene un impacto directo en la atención del paciente.

Prakash Chandran: Bueno. Y cuando dice que tiene un impacto directo en la atención del paciente, significa que si el estudio es efectivo, entonces tal vez se publique. Y si alcanza un cierto umbral, sirve para informar el tratamiento de los niños en el hospital. ¿Es eso correcto?

Dra. Susan Sienko: Exacto. Lo que intentamos y hacemos es descubrir cosas que marcan la diferencia. Cuando haces investigación clínica, estás buscando cosas que los cambien, no cosas que obviamente los empeorarían o no mejorarían lo que haces. Realmente quieres cambiar cómo están.

Prakash Chandran: Sí. Y ampliando un poco más, tal vez pueda proporcionar un poco de historia sobre el departamento de investigación clínica del Hospital Shriners Portland. Cuéntenos cuándo y cómo se fundó el departamento.

Dra. Susan Sienko: El departamento fue fundado hace casi 30 años. Cuando el Dr. Michael Sussman llegó aquí como jefe de personal, sintió que era realmente importante para nosotros evaluar críticamente los tratamientos que brindamos, por lo tanto, la investigación clínica. Y entonces quería asegurarse de que la atención que brindamos en el hospital tuviera buena evidencia detrás de lo que se hacía. Querían asegurarse de que si iban a brindar cierto tipo de aparato ortopédico, cierto tipo de cirugía o cierto tipo de terapia, realmente marcaría la diferencia. Y por eso creó el departamento de investigación clínica.

Prakash Chandran: Sí. Es realmente increíble escuchar esa historia fundacional. Teniendo en cuenta como son las cosas hoy en día, tal vez podrías hablar un poco sobre cómo la investigación clínica se aplica directamente a la atención del paciente.

Dra. Susan Sienko: Cuando consideramos un tratamiento diferente, si es un tratamiento terapéutico, lo que queremos hacer es evaluar a los niños antes de dar el tratamiento, luego brindamos el tratamiento al niño y luego los evaluamos nuevamente para poder ver realmente que hacemos una diferencia en las cosas que son importantes para ellos. Muy a menudo les pedimos que elijan objetivos y que hagan algunas pruebas estandarizadas para saber cuánto los hemos cambiado en comparación con otros niños.

Prakash Chandran: Sí, parece que esta es la forma más objetiva de hacer las cosas. Dra. Sienko, explíquenos el proceso de cómo funciona esto. Sé que hay un estudio de investigación involucrado. Pero, ¿quién inicia exactamente este estudio clínico? ¿Y cuánto suelen durar los estudios?Dra. Susan Sienko: Los estudios de investigación surgen de las preguntas que tiene cualquiera de los médicos, ya sea un cirujano o un terapeuta. Y por las que todos nos sentamos como un equipo y nos preguntamos: "¿Qué es importante cuando analizamos esta pregunta de investigación?" Y luego, desarrollamos qué tipo de pacientes queremos ver, qué cosas son más importantes y luego determinamos cómo los vamos a evaluar. Quiero decir, a veces, si es antes de una cirugía y después de la cirugía, puede ser que los veamos al principio y luego los veamos un año después y los veamos dos años después. Si se trata de un estudio más rápido que analiza la eficacia de los aparatos ortopédicos, es posible que los veamos cada tres meses. Varía dependiendo de cuál sea el tratamiento o cuál sea el resultado.

También tenemos algunos estudios de medicamentos en curso aquí para niños con distrofia muscular de Duchenne, que conduce nuestro neurólogo pediátrico. Esos niños son vistos de manera continua. Entonces cambia. Eso es lo bueno de la investigación, tu trabajo cambia todo el tiempo. Los resultados cambian, los niños cambian y podemos ver mucha variedad.

Prakash Chandran: Y entonces, ¿cómo saber cuándo se concluye un estudio? ¿Y en qué momento se utiliza la investigación para informar el plan de tratamiento futuro?

Dra. Susan Sienko: Básicamente, la forma en que funciona depende de cómo se programe el estudio. Entonces, si se programa como un estudio de un año o un estudio de dos años, al final de ese periodo, observamos todos los resultados y la idea es publicarlo para que llegue a la comunidad y la gente pueda usarlo para futuras recomendaciones para los pacientes. Entonces, nuestros médicos o nuestros clínicos aprenden de los resultados de nuestro estudio para que cuando asesoren a los pacientes, puedan decir: "Bueno, sabemos que este tratamiento mejora su función o lo cambia de esta manera u otra."

Prakash Chandran: Está bien, eso tiene mucho sentido. ¿Y cómo se ponen esos hallazgos clínicos a disposición de otros en la comunidad de atención médica?

Dra. Susan Sienko: Principalmente a través de las publicaciones o presentaciones que hacemos en diferentes reuniones, mayormente de esa manera.

Prakash Chandran: Bueno. ¿Y puede darle a nuestra audiencia una idea de los estudios clínicos actuales en los que está trabajando su departamento? Y también me encantaría escuchar acerca de estudios notables que haya realizado en el pasado.

Dra. Susan Sienko: Bueno, las cosas han cambiado un poco desde la COVID, pero uno de los estudios en los que participamos activamente buscaba una terapia intensa para niños con parálisis cerebral. Y estábamos viendo dos tipos diferentes de administración, ya sea que se necesite o no venir seis horas al día, cinco días a la semana durante tres semanas o seis horas al día, un día a la semana durante 15 semanas para que pueda obtener 90 horas de terapia. Y luego podemos ver si tienen que venir todos juntos o si pueden venir una vez a la semana para ese tipo de entrenamiento intenso y obtener los mismos resultados. Así que los niños se aleatorizaron en uno de los dos grupos y los hemos estado evaluando para ver qué opción es la mejor o si son iguales. Eso es lo que estamos haciendo. Tenemos estudios como ese.

Tenemos estudios que analizan los efectos de distintos dispositivos ortopédicos en este momento. Entonces, ¿qué estudio dan los mejores resultados? Hemos tenido muchos resultados diferentes a lo largo del tiempo. Hemos analizado la eficacia de la cirugía ortopédica frente a lo que se denomina rizotomía, que es un procedimiento neuroquirúrgico para niños con parálisis cerebral. Y lo que encontramos es que ambos mejoran la función. Y creo que eso es realmente lo más importante de la investigación, descubrir qué mejora las cosas para los niños y especialmente para los niños que tratamos porque queremos mejorar sus vidas. Entonces, al evaluar de manera crítica lo que hacemos, podemos brindarles la mejor atención.

Prakash Chandran: Sí, me encanta eso. Y, ya sabes, siempre dicen que no se puede gestionar lo que no se mide. Entonces, esta investigación es especialmente importante porque está ayudando a mejorar la calidad de vida de todos estos niños con estas afecciones médicas únicas, ¿no le parece?

Dra. Susan Sienko: Exacto. Lo que intentamos y hacemos es descubrir cosas que marcan la diferencia. Cuando haces investigación clínica, estás buscando cosas que los cambien, no cosas que obviamente los empeorarían o no mejorarían lo que haces. Realmente quieres cambiar cómo están.

Prakash Chandran: Antes de terminar, me preguntaba si podría compartir algún plan futuro que tuviera.

Dra. Susan Sienko: El departamento se está expandiendo según las investigaciones en las que estén interesados los médicos y el sistema en su conjunto. Actualmente, estamos ampliando nuestra investigación para analizar las lesiones deportivas en los niños porque el Sistema Hospitalario Shriner tiene un consorcio deportivo que está comenzando a observar y evaluar de manera crítica los tratamientos que se dan a los niños después de las lesiones deportivas.

El otro aspecto que estamos ampliando es el de la genómica o la genética. El Sistema Hospitalario Shriners tiene un gran instituto de genómica en Tampa, Florida, y estamos recolectando saliva de los pacientes y sus padres para poder comprender mejor los aspectos genéticos que podrían estar detrás de algunos de los niños que vemos con respecto a la discapacidad.

Prakash Chandran: Bueno, Dra. Sienko, es realmente fascinante escuchar todo lo que sucede en el Departamento de Investigación Clínica del Hospital Shriners Portland. Muchas gracias por su tiempo.

Para ponerse en contacto, llame al (503) 221-3422 o visítenos en línea en portlandshrinershospital.org. Con esto concluye este episodio de Healing Heroes PDS con el Hospital Shriners Portland. Recuerde suscribirse, calificar y reseñar este podcast y todos los demás podcasts del Hospital Shriners Portland Mi nombre es Prakash Chandran, muchas gracias por escucharme.